Metagenomi Therapeutics, Inc.

Acestea sunt trimestre individuale, nu un an mobil — cifrele din restul site-ului acoperă douăsprezece luni și vor fi mult mai mari. O afacere sezonieră oscilează mult între cele două: ServiceNow produce 2,0 mld. $ flux de numerar liber în trimestrul din decembrie și 0,5 mld. $ în cel din iunie.

Comparat cu același trimestru cu un an în urmă, nu cu o prognoză de analiști. Un „beat” sau un „miss” cere o estimare de consens, un dat licențiat pe care nu îl avem — iar a greși este mai rău decât a-l omite.

Ce a spus conducerea

“We are thrilled to reach this pivotal milestone with the FDA clearance of our IND for MGX-001, our lead, wholly owned program in hemophilia A,”

Citat cuvânt cu cuvânt din comunicat și afișat doar atunci când raportarea îl atribuie unei persoane numite.

Cum a reacționat prețul

Comunicatele apar înainte de deschidere sau după închidere, așa că intervalul merge de la închiderea dinaintea zilei raportului până la închiderea ședinței de după — reacția intră în el în ambele cazuri.

Cu ce se ocupă Metagenomi Therapeutics, Inc.

MGX-001 is an investigational, one-time genome editing treatment designed to provide life-long protection from bleeding events and joint damage in adults and children with hemophilia A. MGX-001 is designed to site-specifically integrate the FVIII gene in a “safe harbor” location within an intron of the albumin gene, leveraging the strong native albumin promoter to drive endogenous FVIII expression. MGX-001 consists of an adeno-associated virus (AAV) vector that delivers the promoterless FVIII gene cassette as donor DNA, and a lipid nanoparticle (LNP) that delivers mRNA encoding the Company’s proprietary Type V CRISPR nuclease, MG29-1, together with a guide RNA targeting the albumin gene. This represents a departure from prior approved gene therapy for hemophilia A that relied on episomal FVIII expression. In preclinical studies in non-human primates (NHPs), MGX-001 demonstrated FVIII activity in the normal physiologic range, with clear dose dependency across both the AAV and LNP components, and, in an earlier study, durable FVIII activity over approximately 19 months. MGX-001 has also shown no detectable off-target editing in a series of orthogonal assays.

Descrierea proprie a companiei, așa cum apare la finalul comunicatului.